«Forbes»: найдорожчі препарати в світі
Журнал «Forbes», регулярно публікує різноманітні рейтинги,
22 лютого розповів про найдорожчі
в світі лікарські засоби. Ліки, що увійшли в десятку, відзначає видання, далеко
обійшли такі славні дорогі препарати, як Lipitor /
Аторвастатин (аторвастатин) (1,5 тис. дол. США за річний курс), Zyprexa /
Зіпрекса (оланзапін, «Eli Lilly») (7 тис. дол.), Avastin / Авастин
(бевацизумаб) (50 тис. дол. на рік). Препарати, про які піде мова нижче, в
аптеках України відсутні. А ось по двох вищезазначених ситуація з цінами
наступна: аторвастатин - близько 500 дол., Зіпрекса - 3 тис. дол. за річний
курс, тобто в 3 і в 2 рази дешевше ніж в США відповідно.
Річний курс лікування кожним з 9 препаратів, про які написав
«Forbes», обійдеться в більш ніж 200 тис. дол. Більшість з них призначені для
застосування при рідкісних захворюваннях, причому інші види лікування, як
правило, відсутні.
Найдорожчий у світі препарат - Soliris (екулізумаб, «Alexion
Pharmaceuticals»), перший і єдиний в США препарат для лікування пароксизмальної
нічний гемоглобинурии, вартує 409,5 тис. дол. / рік. У 2009 р. обсяг продажів Soliris склав
295 млн дол. Цікаво, що невдача в клінічних випробуваннях (Soliris виявився
недостатньо ефективним при ревматоїдному артриті) обернулася комерційною перевагою: якби перше показання виявилось єдиним, препарат став би одним із
інших тих, чия вартість близько 20 тис. / рік, пише «Forbes».
Три наступних препарати коштують близько 350 тис.
дол. / рік. Elaprase (ідурсульфаза, «Shire Human Genetic Therapies,
Inc.»). Компенсує недолік одного з
лізосомальних ферментів, генетично обумовлена нестача якого розвивається при
синдромі Хантера (мукополісахаридоз II типу). До появи Elaprase
лікування синдрому Хантера обмежувалося паліативної терапією.
Naglazyme (гальсульфаза, «BioMarin Pharmaceuticals») -
перший і єдиний препарат для лікування синдрому Марото - Ламі (мукополісахаридозу VI типу). Naglazyme заміщає бракуючий при
цьому захворюванні фермент. Пацієнти, які приймають його, змогли подолати
більше сходинок сходів і ходити на більш далекі відстані, ніж раніше. Цей
різновид лізосомальних хвороб накопичення відзначений в даний час приблизно в 1100 людей в
світі.
Cinryze (інгібітор С1-естерази, «ViroPharma Incorporated»)
призначений для звичної
профілактики набряків у хворих зі
спадковою ангіоедемою.
Захворювання розвивається внаслідок дефекту гена, контролюючого експресію
фермента С1-естерази, що регулює судинну проникність. У хворих раптово
розвиваються виражені набряки обличчя, кінцівок, внутрішніх органів. Cinryze
для профілактики вводиться внутрішньовенно в домашніх умовах. «ViroPharma»
прогнозує збільшення обсягу продажів цього препарату з 95 млн дол. в 2009 р. до
350 млн дол. на рік протягом найближчих декількох років.
Myozyme (альглюкозідаза-альфа, «Genzyme Corporation») показаний для лікування пацієнтів з
хворобою Помпе (дефіцитом альфа-глюкозидази). Без замісної терапії діти з
раннім початком захворювання вмирали протягом першого року життя внаслідок
недостатності кровообігу або інфекцій респіраторного тракту. Згідно з
результатами клінічних випробувань Myozyme збільшував період виживання без
штучної вентиляції легень у таких пацієнтів. Лікування дитини цим препаратом
протягом року коштує близько 100 тис. дол., Дорослого - близько 300 тис. дол.
Аrcalyst (рілонацепт, «Regeneron») призначений для лікування
кріопірінзв’язуючого
періодичного синдрому, який проявляється епізодами висипу, гарячки, суглобового
болю, почервонінням очей внаслідок виділення медіатора запалення
інтерлейкіну-1. Лікування препаратом протягом року обійдеться в 250 тис. дол.
Вартість річного курсу лікування трьома наступними
препаратами - 200 тис. дол. / рік. Fabrazyme (агалзідаза-бета, «Genzyme
Corporation») призначений для лікування хвороби Фабрі. Препарат зменшує
вираженість жирових відкладень в ендотелії капілярів нирок та інших органів
внаслідок дефіциту ферменту альфа-галактозидази.
Aldurazyme (ларонідаза, «Genzyme Corporation») призначений
для ферментозамысної терапії
при мукополісахарідозі I типу (синдром Гурлера) - важкому прогресуючому часто загрозливому для життя захворюванню.
Cerezyme (іміглюцераза, Genzyme Corporation) показаний для
лікування хвороби Гоше - дефіциту глюкоцереброзидази, при якому організм не справляється з метаболізмом жирів, і
останні утворюють скупчення в тканинах. Прояви хвороби і їх тяжкість можуть
бути дуже різними, аж до дебюту в 40-річному віці. Лікування цим препаратом
середнього пацієнта обходиться в 200 тис. дол., а обсяг продажів препарату в 2009 р. склав 1 млрд дол. Очікувалося,
що з приходом генноінженерного Cerezyme
більш ранній препарат цієї компанії Ceredase (альглуцераза, отримують з
плаценти людини) буде коштувати дешевше колишніх 150 тис. дол./рік. Однак ці очікування не виправдалися.
Тепер компанія «Shire» очікує отримання дозволу на маркетинг свого нового
препарату і обіцяє, що він буде коштувати на 15% дешевше Cerezyme. «Pfizer» та ізраїльська біотехнологічна компанія
«Protalix» зараз випробовують свій препарат для лікування
хвороби Гоше, який, будучи виготовлений за допомогою системи ProCellEx на
основі клітин рослин (моркви), обіцяє бути ще дешевшим. «Novartis» також робить певні зусилля в
створенні препарату для лікування цієї хвороби накопичення. Конкуренція між
компаніями - єдина реальна перспектива зниження цін на препарати для лікування
рідкісних захворювань, зазначає «Forbes».
Біотехнологічні компанії вважають високу вартість препаратів
виправданою, адже до появи всіх цих коштів більшість хворих були практично
позбавлені можливості лікуватися, що у багатьох випадках приводило до фатальних
наслідків. «Forbes» вважає, що продаж лікарських засобів для терапії дуже
рідкісних захворювань досить прибуткова, адже витрати на маркетинг практично
відсутні. Цікаво також, що принаймні в США страхові компанії не відмовляються
відшкодовувати вартість цих препаратів. Більше того, виробники надають
препарати безкоштовно (!) незастрахованим
пацієнтам, відзначає видання.
Аналітики ж, зокрема представник «Sanford C. Bernstein »,
відзначають, що з препаратами для лікування рідкісних захворювань пов'язане майбутнє
біотехнологічної галузі. По матеріалам
www.forbes.com; www.soliris.net;
www.elaprase.com; www.naglazyme.comwww.cinryze.com;
www.myozyme.com;www.cerezyme.com;
www.regeneron.com;www.fabrazyme.com;
www.aldurazyme.com
|